La fibrosi cistica è una malattia terribile, causata da una mutazione genetica che provoca il malfunzionamento di una proteina che controlla la quantità di muco prodotta dalle cellule, con conseguente accumulo nei polmoni e nel tratto digerente e enormi difficoltà nella vita quotidiana - fino a qualche anno fa molti pazienti non raggiungevano l'età adulta...
Ora un nuovo farmaco, chiamato Trikafta, è stato approvato dalla FDA americana a tempo di record, dopo che studi clinici hanno mostrato che porta un beneficio al 90% dei pazienti: un numero enorme, se consideriamo che i farmaci esistenti finora davano qualche sollievo solo a piccolissime percentuali di ammalati, mai sopra il 5%...
Cystic Fibrosis is a terrible disease, generated by a genetic mutation that causes the malfunctioning of a protein that controls the amount of mucus produced by the cells, with consequent accumulation in the lungs and in the digestive tract and enormous difficulties in daily life - up to a few years ago many patients did not reach adulthood...
Now a new drug, called Trikafta, has been approved by the American FDA in record time, after clinical studies have shown that it brings a benefit to 90% of patients: a huge number, if we consider that the existing drugs so far only gave some relief in very small percentages of patients, never above 5%...
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